Alexandru Rogobete hebt die Schwierigkeiten hervor, mit denen Patienten mit seltenen Krankheiten konfrontiert sind, die oft mit einem Mangel an klaren Informationen und langen Wegen zu Spezialisten kämpfen. Der Zugang zu modernen Behandlungen ist entscheidend, da sie das Leben der betroffenen Familien verändern können. Zu den neuen verfügbaren Therapien gehört Vosoritidum, die erste erstattungsfähige Behandlung in Rumänien für Achondroplasie. Efgartigimodum alfa bietet eine Lösung für Patienten mit Myasthenia gravis und stabilisiert den Verlauf der Krankheit. Berotralstatum bringt eine Option zur Prävention von Attacken bei hereditärem Angioödem, während Vutrisiranum das Fortschreiten der hereditären Amyloidose verlangsamt. Außerdem wird Filgotinibum eine moderne Option für Patienten mit Colitis ulcerosa. Diese Fortschritte zeigen das Engagement, bessere Lösungen anzubieten und die Lebensqualität der Patienten zu verbessern.
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