Die Europäische Arzneimittel-Agentur empfiehlt ein neues Medikament für Erwachsene mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom.

Die Europäische Arzneimittel-Agentur hat die Genehmigung für Redemplo in der Europäischen Union empfohlen, ein neues Medikament für Erwachsene mit familiärer Chylomikronämie, einer seltenen erblichen Erkrankung, die potenziell tödliche akute Pankreatitis verursachen kann.

Kurz gesagt

Die EMA empfiehlt die Erteilung einer Marktzulassung in der EU für Redemplo, das für Erwachsene mit familiärer Chylomikronämie bestimmt ist.

Die Krankheit hindert den Körper daran, Lipide abzubauen, und führt zu extrem hohen Triglyceridspiegeln im Blut.

Redemplo enthält Plozasiran, eine erstklassige siRNA-Behandlung, die die Produktion des Proteins APOC3 blockiert.

In der Hauptstudie hatten die mit Redemplo behandelten Patienten nach 10 Monaten eine durchschnittliche Reduktion der Triglyceride um 80 %, im Vergleich zu 17 % in der Placebogruppe.

Die Stellungnahme des CHMP wird der Europäischen Kommission übermittelt, die über die Marktzulassung auf EU-Ebene entscheiden wird.

Die EMA gab am 24. April 2026 bekannt, dass sie die Genehmigung von Redemplo zur Behandlung von Erwachsenen mit familiärer Chylomikronämie, auch bekannt unter dem Akronym FCS, empfohlen hat. Die Empfehlung wurde vom Ausschuss für Humanarzneimittel der EMA, dem CHMP, angenommen und stellt einen Zwischenschritt vor einer endgültigen Entscheidung der Europäischen Kommission dar.

Das familiäre Chylomikronämiesyndrom ist eine seltene erbliche Erkrankung, die den Körper daran hindert, Lipide abzubauen. Betroffene Personen haben extrem hohe Triglyceridspiegel im Blut, was zu schweren Bauchschmerzen, potenziell tödlichen Episoden akuter Pankreatitis, Hepatosplenomegalie, Diabetes, Konzentrationsstörungen, Gedächtnisverlust und Xanthomen, d.h. fettgefüllten Hautläsionen, führen kann.

Patienten mit FCS müssen ihre Fettaufnahme durch die Ernährung streng einschränken. Die EMA stellt jedoch klar, dass diese Maßnahme nicht immer machbar oder ausreichend wirksam zur Senkung der Triglyceride und zur Verhinderung von Pankreatitis ist. Traditionelle Lipidsenker haben einen minimalen Einfluss auf die Triglyceridspiegel bei Patienten mit dieser Erkrankung.

Redemplo enthält Plozasiran, eine auf small interfering RNA (siRNA) basierende Behandlung, die darauf abzielt, die Produktion von APOC3 zu blockieren, einem Protein, das den Abbau von Fetten verlangsamt. Durch die Blockierung dieses Proteins senkt das Medikament die Triglyceridspiegel im Blut und die Ansammlung von Fett im Körper, was voraussichtlich das Risiko einer Pankreatitis verringert.

Das Medikament wird alle drei Monate durch subkutane Injektion verabreicht. Die EMA stellt fest, dass Redemplo keine genetische Bestätigung der Erkrankung erfordert, im Gegensatz zu anderen zugelassenen Medikamenten, die Personen mit genetisch bestätigtem FCS helfen können. Dieser Unterschied könnte eine Behandlungsoption für mehr Erwachsene bieten, die mit FCS diagnostiziert wurden, und könnte einem ungedeckten medizinischen Bedarf entsprechen.

Die Empfehlung der EMA basiert auf den Daten einer Hauptstudie, die 75 Erwachsene mit FCS umfasste. Alle Patienten hielten sich an eine kontrollierte Diät und erhielten entweder Redemplo oder ein Placebo.

Nach 10 Monaten Behandlung hatten die Patienten, die Redemplo erhielten, eine durchschnittliche Reduktion der Triglyceridspiegel im Blut um 80 %, verglichen mit einer durchschnittlichen Reduktion von 17 % in der Placebogruppe. Der Effekt wurde sowohl bei Patienten mit genetisch bestätigtem FCS als auch bei klinisch diagnostizierten Patienten auf der Grundlage von Anzeichen und Symptomen beobachtet.

Die EMA stellt fest, dass der Effekt über die einjährige Studiendauer aufrechterhalten wurde und bis zu mindestens 18 Monate anhielt. Die Studie zeigte auch eine signifikant geringere Anzahl von Fällen akuter Pankreatitis bei Patienten, die mit Redemplo behandelt wurden, im Vergleich zu denen, die ein Placebo erhielten.

Die häufigsten berichteten Nebenwirkungen von Redemplo waren Hyperglykämie, Kopfschmerzen, Übelkeit und Reaktionen an der Injektionsstelle.

Die Stellungnahme des CHMP wird der Europäischen Kommission zur Annahme einer Entscheidung über die Marktzulassung auf EU-Ebene übermittelt. Nach Erteilung der Genehmigung werden die Entscheidungen über Preis und Erstattung auf Ebene jedes Mitgliedstaates getroffen, abhängig von der Rolle oder Verwendung des Medikaments im nationalen Gesundheitssystem.

Redemplo wird von Arrowhead Pharmaceuticals Ireland Limited entwickelt. Das Medikament erhielt am 19. Juli 2021 die Orphan-Drug-Designation zur Behandlung des familiären Chylomikronämiesyndroms.

Nach der positiven Stellungnahme des CHMP wird der Ausschuss für Orphan-Arzneimittel, COMP, bewerten, ob die Orphan-Drug-Designation aufrechterhalten werden sollte. Die Empfehlung der EMA bedeutet nicht sofortigen Zugang für Patienten, da die endgültige Genehmigung der Europäischen Kommission obliegt und der tatsächliche Zugang anschließend von den nationalen Entscheidungen über Preis und Erstattung abhängt.

https://2eu.brussels/ro/stiri/agentia-europeana-pentru-medicamente-recomanda-un-nou-medicament-pentru-adultii-cu-sindrom-de-chilomicronemie-familiala