icon

Rămâi conectat la știrile care contează, fii primul care află! Notificările sunt selectate de redacție pentru știrile cu adevărat importante!

Nu, mulțumesc
Mă abonez
search icon
search icon
Flag Arrow Down
Română
Română
Magyar
Magyar
English
English
Français
Français
Deutsch
Deutsch
Italiano
Italiano
Español
Español
Русский
Русский
日本語
日本語
中国人
中国人

Modifică limba

arrow down
  • Română
    Română
  • Magyar
    Magyar
  • English
    English
  • Français
    Français
  • Deutsch
    Deutsch
  • Italiano
    Italiano
  • Español
    Español
  • Русский
    Русский
  • 日本語
    日本語
  • 中国人
    中国人
Secțiuni
  • Ultima oră
  • Exclusiv
  • Sondaje INSCOP
  • Podcast
  • UE
  • Diaspora
  • Republica Moldova
  • Politică
  • Economie
  • Actualitate
  • Internațional
  • Sport
  • Sănătate
  • Educație
  • Știință IT&C
  • Arte & Lifestyle
  • Opinii
  • Alegeri 2025
  • Mediu
Despre Noi
Contact
Politică de confidențialitate
Termeni și condiții
Parcurge rapid sumarul știrilor și vezi cum sunt tratate în diferite publicații!
  • Ultima oră
  • Exclusiv
    • Sondaje INSCOP
    • Podcast
    • UE
    • Diaspora
    • Republica Moldova
    • Politică
    • Economie
    • Actualitate
    • Internațional
    • Sport
    • Sănătate
    • Educație
    • Știință IT&C
    • Arte & Lifestyle
    • Opinii
    • Alegeri 2025
    • Mediu
84 știri noi în ultimele 24 de ore
  1. Acasă
  2. Sănătate

FDA propune un cadru pentru accelerarea tratamentelor personalizate pentru boli rare

Sanziana Georgescu
whatsapp
facebook
linkedin
x
copy-link copy-link
23 februarie 2026, 21:29
main event image
Sănătate
sursa foto: pexels.com
google-preference

Vezi mereu știrile noastre în Google

Agenția pentru alimente și medicamente (FDA) din Statele Unite a anunțat un nou cadru de lucru destinat accelerării autorizațiilor pentru tratamentele personalizate ale bolilor genetice rare. Această propunere permite producătorilor de medicamente să se bazeze pe studii mici și bine controlate, în loc de studii clinice tradiționale, atunci când acestea nu sunt fezabile. Scopul este de a oferi pacienților acces timpuriu la tratamente, chiar dacă datele disponibile sunt limitate, cu monitorizarea continuă a siguranței prin cerințe post-aprobat.

FDA va oferi reguli mai clare pentru dezvoltarea medicamentelor bazate pe editarea genomului și ARN, solicitând justificări pentru absența studiilor randomizate și colectarea de dovezi în condiții reale după aprobat. Producătorii vor trebui să finalizeze studii de confirmare și să asigure protecția pacienților, inclusiv consimțământul informat. Noul cadru se va aplica inițial terapiilor bazate pe editare genetică, dar ar putea fi extins și la alte produse personalizate. FDA anticipează o creștere a cererilor pentru tratamente destinate bolilor rare, menținând standardele de producție neschimbate, dar permițând o acțiune mai rapidă bazată pe experiențe anterioare.

Surse

sursa imagine
Agerpres
FDA propune un cadru de lucru pentru a accelera autorizarea terapiilor genetice împotriva unor boli rare
sursa imagine
independent.co.uk
FDA proposes new system for approving customized drugs and therapies for rare diseases

Ultimele știri

15:00

Donald Trump afirmă că Vladimir Putin nu va ataca teritoriul NATO, după ce a discutat direct cu liderul rus

14:53

Islanda organizează un referendum pentru a decide redeschiderea negocierilor de aderare la UE, îngheţate de peste un deceniu

14:39

Ciprian Ciucu sistează beneficiile sociale pentru bucureștenii cu handicap, până la achitarea datoriei față de aceștia / Persoanele cu dizabilități vor primi 250 de lei lunar din restanțe

14:35

Nava care s-a scufundat în Marea Neagră. Radu Miruță: „A transmis că a fost lovită de ceva dronă” / Ce fel de dronă ar fi fost

14:31

EXCLUSIV România, în viziunea presei din Rusia: Topul subiectelor din ultimile două săptămâni

Vezi mai multe știri

app preview
Feed personalizat de știri, căutare cu Inteligență Artificială și notificări într-o experiență mai interactivă.
app preview app preview
FDA boli rare tratament

Recomandările redacției

main event image
Politică
acum 3 ore

România ar putea avea un nou premier desemnat până la finalul săptămânii viitoare / Care ar fi scenariul preferat de Nicușor Dan

Surse
imagine sursa
imagine sursa
imagine sursa
main event image
Exclusiv
acum 29 minute

EXCLUSIV România, în viziunea presei din Rusia: Topul subiectelor din ultimile două săptămâni

main event image
Internațional
acum 4 ore

Special Informat.ro / După Harald, un nou rege pentru o Norvegie în doliu și o monarhie sub presiune

main event image
Opinii
acum 3 ore

Andrei Pleșu: Ce știi să faci?

main event image
Exclusiv
acum 2 ore
Conținut exclusiv

EXCLUSIV E-TRENDS by NewsVibe. Topul temelor economice în tendințe, în ultima săptămână

app preview
Feed personalizat de știri, căutare cu Inteligență Artificială și notificări într-o experiență mai interactivă.
app preview
app store badge google play badge
  • Ultima oră
  • Exclusiv
  • Sondaje INSCOP
  • Podcast
  • UE
  • Diaspora
  • Republica Moldova
  • Politică
  • Economie
  • Actualitate
  • Internațional
  • Sport
  • Sănătate
  • Educație
  • Știință IT&C
  • Arte & Lifestyle
  • Opinii
  • Alegeri 2025
  • Mediu
  • Despre Noi
  • Contact
Politică de confidențialitate
Politica de cookies
Termeni și condiții
Licențe open source
Toate drepturile rezervate Strategic Media Team SRL

Tehnologie in parteneriat cu

anpc-sal anpc-sol