icon

Rămâi conectat la știrile care contează, fii primul care află! Notificările sunt selectate de redacție pentru știrile cu adevărat importante!

Nu, mulțumesc
Mă abonez
search icon
search icon
Flag Arrow Down
Română
Română
Magyar
Magyar
English
English
Français
Français
Deutsch
Deutsch
Italiano
Italiano
Español
Español
Русский
Русский
日本語
日本語
中国人
中国人

Modifică limba

arrow down
  • Română
    Română
  • Magyar
    Magyar
  • English
    English
  • Français
    Français
  • Deutsch
    Deutsch
  • Italiano
    Italiano
  • Español
    Español
  • Русский
    Русский
  • 日本語
    日本語
  • 中国人
    中国人
Secțiuni
  • Ultima oră
  • Exclusiv
  • Sondaje INSCOP
  • Podcast
  • UE
  • Diaspora
  • Republica Moldova
  • Politică
  • Economie
  • Actualitate
  • Internațional
  • Sport
  • Sănătate
  • Educație
  • Știință IT&C
  • Arte & Lifestyle
  • Opinii
  • Alegeri 2025
  • Mediu
Despre Noi
Contact
Politică de confidențialitate
Termeni și condiții
Parcurge rapid sumarul știrilor și vezi cum sunt tratate în diferite publicații!
  • Ultima oră
  • Exclusiv
    • Sondaje INSCOP
    • Podcast
    • UE
    • Diaspora
    • Republica Moldova
    • Politică
    • Economie
    • Actualitate
    • Internațional
    • Sport
    • Sănătate
    • Educație
    • Știință IT&C
    • Arte & Lifestyle
    • Opinii
    • Alegeri 2025
    • Mediu
129 știri noi în ultimele 24 de ore
  1. Acasă
  2. Sănătate

FDA propune un cadru pentru accelerarea tratamentelor personalizate pentru boli rare

Sanziana Georgescu
whatsapp
facebook
linkedin
x
copy-link copy-link
23 februarie 2026, 21:29
main event image
Sănătate
sursa foto: pexels.com
google-preference

Vezi mereu știrile noastre în Google

Agenția pentru alimente și medicamente (FDA) din Statele Unite a anunțat un nou cadru de lucru destinat accelerării autorizațiilor pentru tratamentele personalizate ale bolilor genetice rare. Această propunere permite producătorilor de medicamente să se bazeze pe studii mici și bine controlate, în loc de studii clinice tradiționale, atunci când acestea nu sunt fezabile. Scopul este de a oferi pacienților acces timpuriu la tratamente, chiar dacă datele disponibile sunt limitate, cu monitorizarea continuă a siguranței prin cerințe post-aprobat.

FDA va oferi reguli mai clare pentru dezvoltarea medicamentelor bazate pe editarea genomului și ARN, solicitând justificări pentru absența studiilor randomizate și colectarea de dovezi în condiții reale după aprobat. Producătorii vor trebui să finalizeze studii de confirmare și să asigure protecția pacienților, inclusiv consimțământul informat. Noul cadru se va aplica inițial terapiilor bazate pe editare genetică, dar ar putea fi extins și la alte produse personalizate. FDA anticipează o creștere a cererilor pentru tratamente destinate bolilor rare, menținând standardele de producție neschimbate, dar permițând o acțiune mai rapidă bazată pe experiențe anterioare.

Surse

sursa imagine
Agerpres
FDA propune un cadru de lucru pentru a accelera autorizarea terapiilor genetice împotriva unor boli rare
sursa imagine
independent.co.uk
FDA proposes new system for approving customized drugs and therapies for rare diseases

Ultimele știri

20:48

Garda Naţională de Mediu a aplicat amenzi pe litoral în urma a 58 de controale. 13 activități au fost suspendate

20:34

Liderul deputaților USR: Partidul va strânge semnături pentru a contesta la CCR proiectul de lege privind integritatea

20:17

ANCPI anunță corectări tehnice înainte de lansarea aplicației e-Terra

20:04

Olga Stefanîşina, fostă ambasadoare a Ucrainei în SUA, este investigată de oficialii anti-corupție ucraineni

20:02

Camera Deputaților adoptă Strategia națională pentru conservarea biodiversității, cu 177 voturi „pentru"

Vezi mai multe știri

app preview
Feed personalizat de știri, căutare cu Inteligență Artificială și notificări într-o experiență mai interactivă.
app preview app preview
FDA boli rare tratament

Recomandările redacției

main event image
Politică
acum 3 ore

Legea integrității, adoptată de Senat cu 105 voturi

Surse
imagine sursa
imagine sursa
imagine sursa
imagine sursa
imagine sursa
+1
main event image
Politică
acum 50 minute

Camera Deputaților adoptă Strategia națională pentru conservarea biodiversității, cu 177 voturi „pentru"

Surse
imagine sursa
imagine sursa
imagine sursa
imagine sursa
imagine sursa
+1
main event image
Exclusiv
acum 7 ore

Exclusiv Monitorul Miniștrilor by NewsVibe: 29 iulie – 4 august 2026

main event image
Actualitate
acum 2 ore

Scufundarea celor patru barje, menită să crească cantitatea de apă pentru Centrala Nucleară de la Cernavodă, a fost amânată pentru joi dimineață

Surse
imagine sursa
imagine sursa
imagine sursa
imagine sursa
main event image
Exclusiv
acum 6 ore

SPECIAL Informat.ro / Topul subiectelor de securitate internațională din ultima săptămână. Implicațiile potențiale pentru România

app preview
Feed personalizat de știri, căutare cu Inteligență Artificială și notificări într-o experiență mai interactivă.
app preview
app store badge google play badge
  • Ultima oră
  • Exclusiv
  • Sondaje INSCOP
  • Podcast
  • UE
  • Diaspora
  • Republica Moldova
  • Politică
  • Economie
  • Actualitate
  • Internațional
  • Sport
  • Sănătate
  • Educație
  • Știință IT&C
  • Arte & Lifestyle
  • Opinii
  • Alegeri 2025
  • Mediu
  • Despre Noi
  • Contact
Politică de confidențialitate
Politica de cookies
Termeni și condiții
Licențe open source
Toate drepturile rezervate Strategic Media Team SRL

Tehnologie in parteneriat cu

anpc-sal anpc-sol