Terapie per sclerosi multipla, atrofia muscolare spinale e malattie rare, tra i nuovi pareri positivi dell'EMA
Guarda sempre le nostre notizie su Google
Il Comitato per i medicinali per uso umano dell'EMA ha sostenuto ad aprile una nuova serie di trattamenti che coprono gravi malattie neurologiche, malattie genetiche rare, patologie oculari e cancro al seno, in un pacchetto che include anche estensioni di indicazione per nuovi medicinali già autorizzati.
I trattamenti per la sclerosi multipla secondaria progressiva non recidivante, atrofia muscolare spinale, una rara malattia genetica che colpisce il metabolismo dei lipidi, patologie oculari che causano perdita della vista e cancro al seno sono tra i principali dossier sostenuti ad aprile dal Comitato per i medicinali per uso umano dell'Agenzia Europea per i Medicinali.
In breve
Il CHMP ha emesso pareri positivi per cinque medicinali che mirano a gravi malattie neurologiche, malattie genetiche rare, patologie oculari e cancro al seno.
Tra questi ci sono Cenrifki per la sclerosi multipla progressiva, Itvisma per l'atrofia muscolare spinale e Redemplo per la sindrome da chilomicronemia familiare.
Rexatilux è un biosimilare per diverse malattie oculari, mentre Palbociclib Viatris è un generico per il cancro al seno.
Il CHMP ha sostenuto anche l'estensione delle indicazioni per nuovi medicinali già autorizzati, inclusi Comirnaty, Opdivo, Skyrizi e Venclyxto.
Due dossier sono stati ritirati, per Viokat e per un nuovo utilizzo di Pluvicto, e tutti i pareri positivi attendono ora la decisione della Commissione Europea.
Il pacchetto di pareri positivi emesso dal CHMP ad aprile copre un'ampia gamma di trattamenti, da medicinali per gravi malattie neurologiche e malattie rare fino a prodotti che possono ampliare l'accesso al trattamento attraverso una maggiore concorrenza. Al centro della riunione c'erano cinque nuovi medicinali raccomandati per l'autorizzazione a livello dell'Unione Europea.
Cenrifki, con il principio attivo tolebrutinib, è destinato al trattamento della sclerosi multipla secondaria progressiva non recidivante, una condizione del cervello e del midollo spinale in cui l'infiammazione distrugge la guaina protettiva dei nervi e i nervi stessi. Itvisma, con il principio attivo onasemnogene abeparvovec, è una terapia genica per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale 5q, descritta dall'EMA come una rara e grave malattia genetica che provoca debolezza e atrofia muscolare.
Redemplo, con il principio attivo plozasiran, mira al trattamento della sindrome da chilomicronemia familiare negli adulti, una rara malattia genetica che impedisce all'organismo di scomporre i lipidi. L'EMA sottolinea che questo medicinale offre una nuova opzione terapeutica per i pazienti con un alto bisogno medico insoddisfatto. Sia Itvisma che Redemplo hanno designazione di farmaco orfano.
Altri due pareri positivi riguardano l'estensione dell'accesso al trattamento attraverso prodotti già noti in altre classi di utilizzo. Rexatilux, con il principio attivo ranibizumab, è un medicinale biosimilare destinato al trattamento di diverse malattie oculari che portano a compromissione della vista, inclusa la degenerazione maculare legata all'età di tipo umido e altre retinopatie. Palbociclib Viatris, con il principio attivo palbociclib, è un medicinale generico per il trattamento del cancro al seno.
Oltre a questi nuovi prodotti, il CHMP ha sostenuto l'estensione delle indicazioni terapeutiche per nuovi medicinali già autorizzati nell'Unione Europea: Agamree, Aquipta, Crysvita, Comirnaty, Inaqovi, Opdivo, Privigen, Skyrizi e Venclyxto. Il comunicato non dettaglia in questa pagina tutti i nuovi utilizzi approvati a livello del comitato, ma mostra che i dossier hanno ricevuto pareri favorevoli e seguono il percorso procedurale verso la Commissione Europea.
La riunione ha incluso anche due ritiri. È stata ritirata la richiesta iniziale di autorizzazione per Viokat, sviluppato per il trattamento dell'iperfagia nelle persone con sindrome di Prader-Willi. È stata ritirata anche la richiesta per un nuovo utilizzo di Pluvicto nel trattamento di alcuni pazienti adulti con cancro alla prostata metastatico resistente alla castrazione.
L'EMA ha annunciato separatamente anche il completamento della valutazione per l'estensione dell'uso di Opdualag nel melanoma avanzato. Sebbene l'agenzia non abbia raccomandato il nuovo utilizzo, ha accettato che i dati pertinenti dal dossier siano inclusi nelle informazioni sul prodotto, affinché i professionisti della salute abbiano accesso a dati aggiornati sugli effetti del medicinale per una certa categoria di pazienti.
Nel complesso, la riunione di aprile delinea un quadro in cui le decisioni scientifiche europee coprono simultaneamente terapie ad alta complessità, come la terapia genica, trattamenti per malattie rare e gravi, ma anche prodotti biosimilari e generici che possono contribuire ad ampliare le opzioni terapeutiche e a un accesso più ampio al mercato.
Il CHMP svolge il ruolo di valutatore scientifico nella procedura europea di autorizzazione, e i suoi pareri sono alla base delle decisioni successive della Commissione Europea. In questo caso, l'accento non è posto solo sul passo procedurale, ma sul profilo dei medicinali valutati: trattamenti per malattie neurologiche progressive, malattie genetiche rare, gravi disturbi metabolici, malattie oculari e oncologia.
Ultime notizie
11:45
11:35
11:34
11:22
11:21
Vedi altre notizie
