FDA propone un quadro per accelerare i trattamenti personalizzati per malattie rare

L'Agenzia per gli alimenti e i farmaci (FDA) degli Stati Uniti ha annunciato un nuovo quadro di lavoro destinato ad accelerare le autorizzazioni per i trattamenti personalizzati delle malattie genetiche rare. Questa proposta consente ai produttori di farmaci di basarsi su studi piccoli e ben controllati, invece di studi clinici tradizionali, quando questi non sono fattibili. L'obiettivo è fornire ai pazienti accesso anticipato ai trattamenti, anche se i dati disponibili sono limitati, con un monitoraggio continuo della sicurezza attraverso requisiti post-approvazione.

La FDA fornirà regole più chiare per lo sviluppo di farmaci basati sull'editing del genoma e dell'RNA, richiedendo giustificazioni per l'assenza di studi randomizzati e la raccolta di prove in condizioni reali dopo l'approvazione. I produttori dovranno completare studi di conferma e garantire la protezione dei pazienti, incluso il consenso informato. Il nuovo quadro si applicherà inizialmente alle terapie basate sull'editing genetico, ma potrebbe essere esteso anche ad altri prodotti personalizzati. La FDA prevede un aumento delle richieste per trattamenti destinati a malattie rare, mantenendo inalterati gli standard di produzione, ma consentendo un'azione più rapida basata su esperienze precedenti.