L'Agence européenne des médicaments recommande un nouveau médicament pour les adultes atteints de syndrome de chylomicronémie familiale.
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L'Agence européenne des médicaments a recommandé l'autorisation dans l'Union européenne de Redemplo, un nouveau médicament pour les adultes atteints du syndrome de chylomicronémie familiale, une maladie rare héréditaire qui peut provoquer une pancréatite aiguë potentiellement mortelle.
En bref
EMA recommande l'octroi d'une autorisation de mise sur le marché dans l'UE pour Redemplo, destiné aux adultes atteints du syndrome de chylomicronémie familiale.
La maladie empêche l'organisme de décomposer les lipides et entraîne des niveaux extrêmement élevés de triglycérides dans le sang.
Redemplo contient plozasiran, un traitement siRNA de première classe qui bloque la production de la protéine APOC3.
Dans l'étude principale, les patients traités avec Redemplo ont eu une réduction moyenne de 80 % des triglycérides après 10 mois, contre 17 % dans le groupe placebo.
L'avis du CHMP sera transmis à la Commission européenne, qui décidera de l'autorisation de mise sur le marché au niveau de l'UE.
EMA a annoncé le 24 avril 2026 qu'elle avait recommandé l'autorisation de Redemplo pour le traitement des adultes atteints du syndrome de chylomicronémie familiale, également connu sous l'acronyme FCS. La recommandation a été adoptée par le Comité des médicaments à usage humain de l'EMA, le CHMP, et représente une étape intermédiaire avant une décision finale de la Commission européenne.
Le syndrome de chylomicronémie familiale est une maladie rare héréditaire qui empêche l'organisme de décomposer les lipides. Les personnes touchées ont des niveaux extrêmement élevés de triglycérides dans le sang, ce qui peut provoquer des douleurs abdominales sévères, des épisodes de pancréatite aiguë potentiellement mortelle, une hépatosplénomégalie, du diabète, des troubles de la concentration, des pertes de mémoire et des xanthomes, c'est-à-dire des lésions cutanées remplies de graisse.
Les patients atteints de FCS doivent strictement limiter leur apport en graisses par le biais de leur alimentation. Cependant, l'EMA précise que cette mesure n'est pas toujours réalisable ou suffisamment efficace pour réduire les triglycérides et prévenir la pancréatite. Les médicaments traditionnels de réduction des lipides ont un impact minimal sur le niveau de triglycérides chez les patients atteints de cette maladie.
Redemplo contient plozasiran, un traitement basé sur l'ARN interférent, siRNA, conçu pour bloquer la production d'APOC3, une protéine qui ralentit la décomposition des graisses. En bloquant cette protéine, le médicament réduit le niveau de triglycérides dans le sang et l'accumulation de graisse dans l'organisme, ce qui devrait réduire le risque de pancréatite.
Le médicament est administré une fois tous les trois mois, par injection sous-cutanée. L'EMA précise que Redemplo ne nécessite pas de confirmation génétique de la maladie, contrairement à d'autres médicaments autorisés qui peuvent aider les personnes avec un FCS confirmé génétiquement. Cette différence peut offrir une option de traitement pour un plus grand nombre d'adultes diagnostiqués avec un FCS et peut répondre à un besoin médical non satisfait.
La recommandation de l'EMA est basée sur les données d'une étude principale qui a inclus 75 adultes atteints de FCS. Tous les patients ont suivi un régime contrôlé et ont reçu soit Redemplo, soit un placebo.
Après 10 mois de traitement, les patients ayant reçu Redemplo ont eu une réduction moyenne de 80 % du niveau de triglycérides dans le sang, comparativement à une réduction moyenne de 17 % dans le groupe placebo. L'effet a été observé tant chez les patients avec un FCS confirmé génétiquement que chez ceux diagnostiqués cliniquement sur la base des signes et symptômes.
EMA précise que l'effet a été maintenu pendant la durée d'un an de l'étude et jusqu'à au moins 18 mois. L'étude a également montré un nombre significativement plus faible de cas de pancréatite aiguë chez les patients traités avec Redemplo, comparativement à ceux ayant reçu un placebo.
Les effets indésirables les plus fréquemment rapportés pour Redemplo étaient l'hyperglycémie, les maux de tête, les nausées et les réactions au site d'injection.
L'avis du CHMP sera transmis à la Commission européenne pour l'adoption d'une décision concernant l'autorisation de mise sur le marché au niveau de l'UE. Après l'octroi de l'autorisation, les décisions concernant le prix et le remboursement seront prises au niveau de chaque État membre, en fonction du rôle ou de l'utilisation du médicament dans le système national de santé.
Redemplo est développé par Arrowhead Pharmaceuticals Ireland Limited. Le médicament a reçu la désignation de médicament orphelin pour le traitement du syndrome de chylomicronémie familiale le 19 juillet 2021.
Après l'avis positif du CHMP, le Comité des médicaments orphelins, COMP, évaluera si la désignation de médicament orphelin doit être maintenue. La recommandation de l'EMA ne signifie pas un accès immédiat pour les patients, car l'autorisation finale appartient à la Commission européenne, et l'accès effectif dépend ensuite des décisions nationales concernant le prix et le remboursement.
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