FDA schlägt einen Rahmen zur Beschleunigung personalisierter Behandlungen für seltene Krankheiten vor.

Die Food and Drug Administration (FDA) der Vereinigten Staaten hat einen neuen Arbeitsrahmen angekündigt, der darauf abzielt, die Genehmigungen für personalisierte Behandlungen seltener genetischer Erkrankungen zu beschleunigen. Dieser Vorschlag ermöglicht es Arzneimittelherstellern, sich auf kleine und gut kontrollierte Studien zu stützen, anstelle von traditionellen klinischen Studien, wenn diese nicht durchführbar sind. Ziel ist es, den Patienten frühzeitigen Zugang zu Behandlungen zu bieten, auch wenn die verfügbaren Daten begrenzt sind, mit kontinuierlicher Überwachung der Sicherheit durch Anforderungen nach der Genehmigung.

Die FDA wird klarere Regeln für die Entwicklung von Arzneimitteln auf der Grundlage von Genom- und RNA-Editing bereitstellen und Begründungen für das Fehlen randomisierter Studien sowie die Sammlung von Beweisen unter realen Bedingungen nach der Genehmigung verlangen. Hersteller müssen Bestätigungsstudien abschließen und den Schutz der Patienten sicherstellen, einschließlich der informierten Zustimmung. Der neue Rahmen wird zunächst für Therapien auf der Grundlage von genetischem Editing gelten, könnte jedoch auch auf andere personalisierte Produkte ausgeweitet werden. Die FDA erwartet einen Anstieg der Anträge auf Behandlungen für seltene Krankheiten, während die Produktionsstandards unverändert bleiben, aber eine schnellere Genehmigung auf der Grundlage früherer Erfahrungen ermöglicht wird.