欧洲药品管理局人用药物委员会在四月支持了一系列新的治疗方案，涵盖严重神经疾病、罕见遗传疾病、眼部病理和乳腺癌，并且包括对已获批准新药的适应症扩展。
针对非复发性进展性多发性硬化症、脊髓肌萎缩症、影响脂质代谢的罕见遗传病、导致视力丧失的眼部疾病和乳腺癌的治疗方案是欧洲药品管理局人用药物委员会在四月支持的主要申请之一。
简而言之
CHMP对五种针对严重神经疾病、罕见遗传疾病、眼部病理和乳腺癌的药物发布了积极意见。
其中包括用于进展性多发性硬化症的Cenrifki、用于脊髓肌萎缩症的Itvisma和用于家族性乳糜微粒血症的Redemplo。
Rexatilux是一种针对多种眼部疾病的生物类似药，而Palbociclib Viatris是用于乳腺癌的仿制药。
CHMP还支持对已获批准新药的适应症扩展，包括Comirnaty、Opdivo、Skyrizi和Venclyxto。
有两个申请被撤回，分别是Viokat和Pluvicto的新适应症申请，所有积极意见现在都在等待欧洲委员会的决定。
CHMP在四月发布的积极意见涵盖了广泛的治疗方案，从严重神经疾病和罕见疾病的药物到通过增强竞争来扩大治疗获取的产品。会议的中心是五种新药的推荐，供欧盟授权。
Cenrifki，活性成分为tolbrutinib，旨在治疗非复发性进展性多发性硬化症，这是一种影响大脑和脊髓的疾病，炎症破坏神经的保护鞘和神经本身。Itvisma，活性成分为onasemnogene abeparvovec，是一种基因疗法，用于治疗5q脊髓肌萎缩症，EMA将其描述为一种罕见且严重的遗传病，导致肌肉无力和萎缩。
Redemplo，活性成分为plozasiran，旨在治疗成人家族性乳糜微粒血症，这是一种罕见的遗传病，阻止身体分解脂质。EMA强调，这种药物为有未满足的高医疗需求的患者提供了一种新的治疗选择。Itvisma和Redemplo均被指定为孤儿药。
另外两项积极意见涉及通过已知产品扩展治疗获取。Rexatilux，活性成分为ranibizumab，是一种生物类似药，旨在治疗多种导致视力受损的眼部疾病，包括与年龄相关的湿性黄斑变性和其他视网膜病。Palbociclib Viatris，活性成分为palbociclib，是一种用于乳腺癌治疗的仿制药。
除了这些新产品外，CHMP还支持对已在欧盟获批的新药的治疗适应症扩展：Agamree、Aquipta、Crysvita、Comirnaty、Inaqovi、Opdivo、Privigen、Skyrizi和Venclyxto。声明没有在此页面详细说明委员会批准的所有新用途，但表明这些申请已获得积极意见，并正在向欧洲委员会的程序路径推进。
会议还包括两项撤回。最初为治疗Prader-Willi综合症患者的暴食症而开发的Viokat的授权申请被撤回。Pluvicto在某些转移性去势抵抗性前列腺癌成年患者的治疗新用途申请也被撤回。
EMA还单独宣布了对Opdualag在晚期黑色素瘤中使用扩展的评估完成。尽管该机构未推荐新用途，但同意将申请中的相关数据纳入产品信息，以便医疗专业人员能够获取有关该药物在特定患者类别中的效果的最新数据。
总体而言，四月的会议描绘了一个场景，其中欧洲的科学决策同时涵盖了高复杂性的治疗，如基因疗法、罕见和严重疾病的治疗，以及可以帮助扩展治疗选择和更广泛市场获取的生物类似药和仿制药。
CHMP在欧洲授权程序中扮演科学评估者的角色，其意见是欧洲委员会后续决策的基础。在这种情况下，重点不仅在于程序步骤，还在于评估药物的特征：针对进展性神经疾病、罕见遗传疾病、严重代谢障碍、眼病和肿瘤学的治疗。
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