欧洲药品管理局建议在欧盟授权Redemplo，这是一种用于患有家族性乳糜微粒血症的成年人的新药，这是一种罕见的遗传疾病，可能导致致命的急性胰腺炎。
简而言之
EMA建议在欧盟为Redemplo授予市场准入许可，旨在帮助患有家族性乳糜微粒血症的成年人。
该疾病阻止身体分解脂肪，导致血液中甘油三酯水平极高。
Redemplo含有plozasiran，这是一种首创的siRNA治疗，能够阻止APOC3蛋白的产生。
在主要研究中，接受Redemplo治疗的患者在10个月后平均甘油三酯水平降低了80%，而安慰剂组仅降低了17%。
CHMP的意见将提交给欧洲委员会，后者将决定欧盟的市场准入许可。
EMA于2026年4月24日宣布，已建议授权Redemplo用于治疗家族性乳糜微粒血症（FCS）成人。该建议已被EMA人用药物委员会（CHMP）采纳，并代表了在欧洲委员会最终决定之前的一个中间步骤。
家族性乳糜微粒血症是一种罕见的遗传疾病，阻止身体分解脂肪。受影响的人血液中甘油三酯水平极高，这可能导致严重的腹痛、潜在致命的急性胰腺炎发作、肝脾肿大、糖尿病、注意力缺乏、记忆丧失和黄瘤，即充满脂肪的皮肤损伤。
FCS患者必须严格限制饮食中的脂肪摄入。EMA指出，这一措施并不总是可行或足够有效以降低甘油三酯水平并预防胰腺炎。传统的降脂药物对这些患者的甘油三酯水平影响甚微。
Redemplo含有plozasiran，这是一种基于小干扰RNA（siRNA）的治疗，旨在阻止APOC3的产生，这是一种减缓脂肪分解的蛋白质。通过阻止这种蛋白质，该药物降低血液中的甘油三酯水平和体内脂肪的积累，预计将降低胰腺炎的风险。
该药物每三个月通过皮下注射给药。EMA指出，Redemplo不需要对疾病进行基因确认，这与其他可能帮助基因确认的FCS患者的获批药物不同。这一差异可能为更多被诊断为FCS的成年人提供治疗选择，并满足未被满足的医疗需求。
EMA的建议基于一项主要研究的数据，该研究包括75名FCS成年人。所有患者都遵循了控制饮食，并接受了Redemplo或安慰剂。
经过10个月的治疗，接受Redemplo的患者血液中甘油三酯水平平均降低了80%，而安慰剂组的平均降低为17%。这一效果在基因确认的FCS患者和根据体征和症状临床诊断的患者中均有观察到。
EMA指出，该效果在研究的持续一年内得以维持，并且至少持续到18个月。研究还显示，接受Redemplo治疗的患者急性胰腺炎的病例显著少于接受安慰剂的患者。
Redemplo报告的最常见不良反应包括高血糖、头痛、恶心和注射部位反应。
CHMP的意见将提交给欧洲委员会，以便就欧盟市场准入许可做出决定。获得许可后，关于定价和报销的决定将在每个成员国层面作出，具体取决于该药物在国家卫生系统中的角色或用途。
Redemplo由Arrowhead Pharmaceuticals Ireland Limited开发。该药物于2021年7月19日获得了用于治疗家族性乳糜微粒血症的孤儿药资格。
在CHMP的积极意见之后，孤儿药委员会（COMP）将评估是否应维持孤儿药资格。EMA的建议并不等同于患者的即时获取，因为最终授权属于欧洲委员会，而实际获取随后取决于各国关于定价和报销的决定。
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