Терапии для рассеянного склероза, спинальной мышечной атрофии и редких заболеваний, среди новых положительных заключений EMA

Комитет по лекарственным средствам для человека EMA в апреле поддержал новую серию препаратов, охватывающих тяжелые неврологические заболевания, редкие генетические расстройства, глазные патологии и рак молочной железы, в пакете, который также включает расширения показаний для новых уже разрешенных лекарств.

Лечения для не рецидивирующей вторичной прогрессирующей рассеянной склерозы, спинальной мышечной атрофии, редкого наследственного заболевания, влияющего на липидный обмен, глазных заболеваний, вызывающих потерю зрения, и рака молочной железы находятся среди основных дел, поддержанных в апреле Комитетом по лекарственным средствам для человека Европейского агентства по лекарственным средствам.

Кратко

CHMP выдал положительные заключения для пяти лекарств, направленных на лечение тяжелых неврологических заболеваний, редких генетических расстройств, глазных патологий и рака молочной железы.

Среди них Cenrifki для прогрессирующей рассеянной склерозы, Itvisma для спинальной мышечной атрофии и Redemplo для синдрома семейной хиломикронемии.

Rexatilux является биосимиляром для нескольких глазных заболеваний, а Palbociclib Viatris является генериком для лечения рака молочной железы.

CHMP также поддержал расширение показаний для новых уже разрешенных лекарств, включая Comirnaty, Opdivo, Skyrizi и Venclyxto.

Два дела были отозваны, для Viokat и для нового применения Pluvicto, и все положительные заключения теперь ожидают решения Европейской комиссии.

Пакет положительных заключений, выданный CHMP в апреле, охватывает широкий спектр лечений, от лекарств для тяжелых неврологических заболеваний и редких расстройств до продуктов, которые могут расширить доступ к лечению за счет усиленной конкуренции. В центре заседания находились пять новых лекарств, рекомендованных для разрешения на уровне Европейского Союза.

Cenrifki с активным веществом толебрутиниб предназначен для лечения не рецидивирующей вторичной прогрессирующей рассеянной склерозы, состояния, при котором воспаление разрушает защитную оболочку нервов и сами нервы в головном и спинном мозге. Itvisma с активным веществом онсемноген абепарвовек является генетической терапией для лечения спинальной мышечной атрофии 5q, описанной EMA как редкое и тяжелое наследственное заболевание, вызывающее слабость и мышечную атрофию.

Redemplo с активным веществом плозасирана направлен на лечение синдрома семейной хиломикронемии у взрослых, редкого наследственного заболевания, которое мешает организму расщеплять липиды. EMA подчеркивает, что это лекарство предлагает новую терапевтическую опцию для пациентов с неудовлетворенной высокой медицинской потребностью. Как Itvisma, так и Redemplo имеют статус орфанного лекарства.

Другие два положительных заключения касаются расширения доступа к лечению через уже известные продукты в других классах применения. Rexatilux с активным веществом ранибизумаб является биосимиляром, предназначенным для лечения нескольких глазных заболеваний, которые приводят к ухудшению зрения, включая возрастную макулярную дегенерацию влажного типа и другие ретинопатии. Palbociclib Viatris с активным веществом палбокицлиб является генериком для лечения рака молочной железы.

Помимо этих новых продуктов, CHMP поддержал расширение терапевтических показаний для новых уже разрешенных лекарств в Европейском Союзе: Agamree, Aquipta, Crysvita, Comirnaty, Inaqovi, Opdivo, Privigen, Skyrizi и Venclyxto. Коммюнике не детализирует на этой странице все новые применения, одобренные на уровне комитета, но показывает, что дела получили положительные заключения и следуют процедурному пути к Европейской комиссии.

Заседание также включало два отзыва. Была отозвана первоначальная заявка на разрешение для Viokat, разработанного для лечения гиперфагии у людей с синдромом Предера-Вилли. Также была отозвана заявка на новое применение Pluvicto в лечении определенных пациентов с метастатическим раком простаты, устойчивым к кастрации.

EMA отдельно объявила о завершении оценки для расширения применения Opdualag при продвинутом меланоме. Хотя агентство не рекомендовало новое применение, оно согласилось, чтобы соответствующие данные из дела были включены в информацию о продукте, чтобы медицинские работники имели доступ к обновленным данным о воздействии лекарства на определенную категорию пациентов.

В целом, заседание в апреле рисует картину, в которой европейские научные решения одновременно охватывают высококомплексные терапии, такие как генетическая терапия, лечения редких и тяжелых заболеваний, а также биосимиляры и генерики, которые могут способствовать расширению терапевтических опций и более широкому доступу на рынок.

CHMP играет роль научного оценщика в европейской процедуре разрешения, и его заключения лежат в основе последующих решений Европейской комиссии. В данном случае акцент делается не только на процедурном шаге, но и на профиле оцененных лекарств: лечения для прогрессирующих неврологических заболеваний, редких генетических расстройств, тяжелых метаболических нарушений, глазных заболеваний и онкологии.

https://2eu.brussels/ro/stiri/terapii-pentru-scleroza-multipla-atrofie-musculara-spinala-si-boli-rare-printre-noile-avize-pozitive-ale-ema