Европейское агентство по лекарственным средствам рекомендует новое лекарство для взрослых с семейным синдромом хиломикронемии

Европейское агентство по лекарственным средствам рекомендовало разрешение на использование в Европейском Союзе Redemplo, нового лекарства для взрослых с семейным синдромом хиломикронемии, редким наследственным заболеванием, которое может вызвать потенциально смертельный острый панкреатит.

Кратко

EMA рекомендует предоставить разрешение на ввод в обращение в ЕС для Redemplo, предназначенного для взрослых с семейным синдромом хиломикронемии.

Заболевание мешает организму расщеплять липиды и приводит к чрезвычайно высоким уровням триглицеридов в крови.

Redemplo содержит плозасирен, первый в своем классе препарат siRNA, который блокирует производство белка APOC3.

В основном исследовании пациенты, получавшие Redemplo, имели среднее снижение триглицеридов на 80% через 10 месяцев, по сравнению с 17% в группе плацебо.

Мнение CHMP будет передано Европейской комиссии, которая примет решение о разрешении на ввод в обращение на уровне ЕС.

EMA объявила 24 апреля 2026 года, что рекомендовала разрешение Redemplo для лечения взрослых с семейным синдромом хиломикронемии, также известным под аббревиатурой FCS. Рекомендация была принята Комитетом по лекарственным средствам для человека EMA, CHMP, и представляет собой промежуточный этап перед окончательным решением Европейской комиссии.

Семейный синдром хиломикронемии — это редкое наследственное заболевание, которое мешает организму расщеплять липиды. У пострадавших людей уровни триглицеридов в крови чрезвычайно высоки, что может вызвать сильные abdominal боли, эпизоды потенциально смертельного острого панкреатита, гепатоспленомегалию, диабет, проблемы с концентрацией, потерю памяти и ксантомы, то есть кожные поражения, заполненные жиром.

Пациенты с FCS должны строго ограничивать потребление жиров в своем рационе. Однако EMA подчеркивает, что эта мера не всегда осуществима или достаточно эффективна для снижения триглицеридов и предотвращения панкреатита. Традиционные препараты для снижения липидов имеют минимальное влияние на уровень триглицеридов у пациентов с этим заболеванием.

Redemplo содержит плозасирен, препарат на основе малых интерферирующих РНК, siRNA, предназначенный для блокировки производства APOC3, белка, который замедляет расщепление жиров. Блокируя этот белок, препарат снижает уровень триглицеридов в крови и накопление жира в организме, что, как ожидается, снизит риск панкреатита.

Препарат вводится один раз в три месяца путем подкожной инъекции. EMA уточняет, что Redemplo не требует генетического подтверждения заболевания, в отличие от других разрешенных препаратов, которые могут помочь людям с генетически подтвержденным FCS. Эта разница может предоставить вариант лечения для большего числа взрослых, диагностированных с FCS, и может удовлетворить не покрытую медицинскую потребность.

Рекомендация EMA основана на данных основного исследования, в котором участвовали 75 взрослых с FCS. Все пациенты соблюдали контролируемую диету и получали либо Redemplo, либо плацебо.

После 10 месяцев лечения пациенты, получавшие Redemplo, имели среднее снижение уровня триглицеридов в крови на 80%, по сравнению со средним снижением на 17% в группе плацебо. Эффект наблюдался как у пациентов с генетически подтвержденным FCS, так и у тех, кто был клинически диагностирован на основе признаков и симптомов.

EMA уточняет, что эффект сохранялся на протяжении одного года исследования и по крайней мере 18 месяцев. Исследование также показало значительно меньшее количество случаев острого панкреатита у пациентов, получавших Redemplo, по сравнению с теми, кто получал плацебо.

Наиболее частыми побочными эффектами, сообщенными для Redemplo, были гипергликемия, головная боль, тошнота и реакции в месте инъекции.

Мнение CHMP будет передано Европейской комиссии для принятия решения о разрешении на ввод в обращение на уровне ЕС. После предоставления разрешения решения о цене и возмещении будут приниматься на уровне каждого государства-члена, в зависимости от роли или использования препарата в национальной системе здравоохранения.

Redemplo разрабатывается компанией Arrowhead Pharmaceuticals Ireland Limited. Препарат получил статус орфанного лекарства для лечения семейного синдрома хиломикронемии 19 июля 2021 года.

После положительного мнения CHMP Комитет по орфанным лекарственным средствам, COMP, оценит, следует ли сохранять статус орфанного лекарства. Рекомендация EMA не равносильна немедленному доступу для пациентов, поскольку окончательное разрешение принадлежит Европейской комиссии, а фактический доступ впоследствии зависит от национальных решений о цене и возмещении.

https://2eu.brussels/ro/stiri/agentia-europeana-pentru-medicamente-recomanda-un-nou-medicament-pentru-adultii-cu-sindrom-de-chilomicronemie-familiala