FDAは希少疾患のための個別化医療の加速に向けた枠組みを提案します

アメリカ合衆国食品医薬品局（FDA）は、希少遺伝病の個別化治療の承認を加速するための新しい枠組みを発表しました。この提案により、製薬会社は従来の臨床試験が実施できない場合、小規模で厳密に管理された研究に基づくことができます。目的は、利用可能なデータが限られていても、患者に早期に治療へのアクセスを提供し、承認後の要件を通じて安全性を継続的に監視することです。

FDAは、ゲノム編集およびRNAに基づく医薬品の開発に関するより明確な規則を提供し、無作為化研究の欠如に対する正当化を求め、承認後の実際の条件下での証拠収集を求めます。製薬会社は確認研究を完了し、患者の保護を確保する必要があり、これにはインフォームドコンセントが含まれます。この新しい枠組みは、最初は遺伝子編集に基づく治療に適用されますが、他の個別化製品にも拡大される可能性があります。FDAは、希少病に対する治療の申請が増加することを予測しており、生産基準は変わらず維持しつつ、以前の経験に基づいてより迅速な行動を許可します。