欧州医薬品庁は、家族性キロミクロン血症を持つ成人のための新薬RedemploのEUでの承認を推奨しました。この病気は、急性膵炎を引き起こす可能性のある遺伝性のまれな病気です。
要約
EMAは、家族性キロミクロン血症を持つ成人のためのRedemploのEU市場への導入承認を推奨しています。
この病気は、体が脂質を分解するのを妨げ、血中のトリグリセリドの非常に高いレベルを引き起こします。
Redemploは、APOC3タンパク質の生成をブロックするファーストインクラスのsiRNA治療薬であるplozasiranを含んでいます。
主要な研究では、Redemploで治療された患者は、10か月後にプラセボ群の17%に対して、トリグリセリドの平均80%の減少を示しました。
CHMPの意見は欧州委員会に送付され、EUでの市場導入承認について決定されます。
EMAは2026年4月24日に、家族性キロミクロン血症（FCS）を持つ成人の治療のためにRedemploの承認を推奨したと発表しました。この推奨は、EMAの人用医薬品委員会（CHMP）によって採択され、欧州委員会の最終決定の前の中間段階を示しています。
家族性キロミクロン血症は、体が脂質を分解するのを妨げる遺伝性のまれな病気です。影響を受けた人々は、血中のトリグリセリドの非常に高いレベルを持ち、これが重度の腹痛、致命的な可能性のある急性膵炎のエピソード、肝脾腫、糖尿病、集中力の欠如、記憶喪失、脂肪で満たされた皮膚病変である黄色腫を引き起こす可能性があります。
FCSの患者は、食事を通じて脂肪の摂取を厳しく制限する必要があります。しかし、EMAは、この措置が常に実行可能であるとは限らず、トリグリセリドの減少や膵炎の予防に十分に効果的であるとは限らないことを明記しています。従来の脂質低下薬は、この病気の患者のトリグリセリドレベルに最小限の影響を与えます。
Redemploは、APOC3の生成をブロックするように設計されたsmall interfering RNA（siRNA）に基づく治療薬であり、これは脂肪の分解を遅らせるタンパク質です。このタンパク質をブロックすることにより、薬は血中のトリグリセリドレベルと体内の脂肪の蓄積を減少させ、膵炎のリスクを減少させることが期待されています。
この薬は、3か月ごとに皮下注射で投与されます。EMAは、Redemploが他の承認された薬剤とは異なり、病気の遺伝的確認を必要としないことを明記しています。これは、FCSと診断された多くの成人に治療の選択肢を提供し、未充足の医療ニーズに応える可能性があります。
EMAの推奨は、FCSを持つ75人の成人を含む主要な研究のデータに基づいています。すべての患者は制御された食事を遵守し、Redemploまたはプラセボを受けました。
10か月の治療後、Redemploを受けた患者は、プラセボ群の平均17%の減少に対して、血中トリグリセリドレベルの平均80%の減少を示しました。この効果は、遺伝的に確認されたFCSの患者と、臨床的に症状に基づいて診断された患者の両方で観察されました。
EMAは、この効果が研究の1年間の期間中維持され、少なくとも18か月まで持続したことを明記しています。研究はまた、Redemploで治療された患者において、プラセボを受けた患者に比べて急性膵炎の症例が有意に少ないことを示しました。
Redemploに関して報告された最も一般的な副作用は、高血糖、頭痛、吐き気、および注射部位の反応でした。
CHMPの意見は、EUでの市場導入承認に関する決定を採択するために欧州委員会に送付されます。承認が与えられた後、価格および払い戻しに関する決定は、各加盟国の役割や医薬品の使用に基づいて行われます。
Redemploは、Arrowhead Pharmaceuticals Ireland Limitedによって開発されています。この薬は、2021年7月19日に家族性キロミクロン血症の治療のためのオーファン医薬品指定を受けました。
CHMPの肯定的な意見の後、オーファン医薬品委員会（COMP）が、オーファン医薬品の指定を維持する必要があるかどうかを評価します。EMAの推奨は、患者への即時のアクセスを意味するものではなく、最終的な承認は欧州委員会に帰属し、実際のアクセスはその後の価格および払い戻しに関する国家的な決定に依存します。
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