L'Agenzia Europea per i Medicinali raccomanda un nuovo farmaco per gli adulti con sindrome da chilomicronemia familiare
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L'Agenzia Europea per i Medicinali ha raccomandato l'autorizzazione nell'Unione Europea di Redemplo, un nuovo farmaco per gli adulti con sindrome da chilomicronemia familiare, una malattia rara ereditaria che può provocare pancreatite acuta potenzialmente fatale.
In breve
EMA raccomanda di concedere un'autorizzazione all'immissione in commercio nell'UE per Redemplo, destinato agli adulti con sindrome da chilomicronemia familiare.
La malattia impedisce all'organismo di scomporre i lipidi e porta a livelli estremamente elevati di trigliceridi nel sangue.
Redemplo contiene plozasiran, un trattamento siRNA di prima classe che blocca la produzione della proteina APOC3.
Nel principale studio, i pazienti trattati con Redemplo hanno avuto una riduzione media dell'80% dei trigliceridi dopo 10 mesi, rispetto al 17% nel gruppo placebo.
Il parere del CHMP sarà trasmesso alla Commissione Europea, che deciderà sull'autorizzazione all'immissione in commercio a livello UE.
EMA ha annunciato il 24 aprile 2026 che ha raccomandato l'autorizzazione di Redemplo per il trattamento degli adulti con sindrome da chilomicronemia familiare, nota anche con l'acronimo FCS. La raccomandazione è stata adottata dal Comitato per i medicinali per uso umano dell'EMA, CHMP, e rappresenta una tappa intermedia prima di una decisione finale della Commissione Europea.
La sindrome da chilomicronemia familiare è una malattia rara ereditaria che impedisce all'organismo di scomporre i lipidi. Le persone colpite hanno livelli estremamente elevati di trigliceridi nel sangue, il che può provocare forti dolori addominali, episodi di pancreatite acuta potenzialmente fatale, epatosplenomegalia, diabete, mancanza di concentrazione, perdite di memoria e xantomi, cioè lesioni cutanee piene di grasso.
I pazienti con FCS devono limitare rigorosamente l'apporto di grassi attraverso la dieta. EMA precisa però che questa misura non è sempre fattibile o sufficientemente efficace per ridurre i trigliceridi e prevenire la pancreatite. I farmaci tradizionali per la riduzione dei lipidi hanno un impatto minimo sui livelli di trigliceridi nei pazienti con questa malattia.
Redemplo contiene plozasiran, un trattamento basato su small interfering RNA, siRNA, progettato per bloccare la produzione di APOC3, una proteina che rallenta la scomposizione dei grassi. Bloccando questa proteina, il farmaco riduce il livello di trigliceridi nel sangue e l'accumulo di grasso nell'organismo, il che si prevede riduca il rischio di pancreatite.
Il farmaco viene somministrato una volta ogni tre mesi, tramite iniezione sottocutanea. EMA precisa che Redemplo non richiede conferma genetica della malattia, a differenza di altri farmaci autorizzati che possono aiutare le persone con FCS confermato geneticamente. Questa differenza può offrire un'opzione di trattamento per più adulti diagnosticati con FCS e può rispondere a un bisogno medico non soddisfatto.
La raccomandazione dell'EMA si basa sui dati di uno studio principale che ha incluso 75 adulti con FCS. Tutti i pazienti hanno seguito una dieta controllata e hanno ricevuto o Redemplo o placebo.
Dopo 10 mesi di trattamento, i pazienti che hanno ricevuto Redemplo hanno avuto una riduzione media dell'80% del livello di trigliceridi nel sangue, rispetto a una riduzione media del 17% nel gruppo placebo. L'effetto è stato osservato sia nei pazienti con FCS confermato geneticamente, sia in quelli diagnosticati clinicamente sulla base di segni e sintomi.
EMA precisa che l'effetto è stato mantenuto per la durata di un anno dello studio e fino ad almeno 18 mesi. Lo studio ha mostrato anche un numero significativamente inferiore di casi di pancreatite acuta nei pazienti trattati con Redemplo, rispetto a quelli che hanno ricevuto placebo.
Le reazioni avverse più comuni riportate per Redemplo sono state iperglicemia, cefalea, nausea e reazioni nel sito di iniezione.
Il parere del CHMP sarà trasmesso alla Commissione Europea per l'adozione di una decisione riguardo all'autorizzazione all'immissione in commercio a livello UE. Dopo l'autorizzazione, le decisioni riguardanti il prezzo e il rimborso saranno prese a livello di ciascun stato membro, in base al ruolo o all'uso del farmaco nel sistema nazionale di salute.
Redemplo è sviluppato da Arrowhead Pharmaceuticals Ireland Limited. Il farmaco ha ricevuto la designazione di farmaco orfano per il trattamento della sindrome da chilomicronemia familiare il 19 luglio 2021.
Dopo il parere positivo del CHMP, il Comitato per i medicinali orfani, COMP, valuterà se la designazione di farmaco orfano debba essere mantenuta. La raccomandazione dell'EMA non equivale a un accesso immediato per i pazienti, poiché l'autorizzazione finale spetta alla Commissione Europea, e l'accesso effettivo dipende successivamente dalle decisioni nazionali riguardanti il prezzo e il rimborso.
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