Thérapies pour la sclérose en plaques, l'atrophie musculaire spinale et les maladies rares, parmi les nouveaux avis positifs de l'EMA
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Le Comité des médicaments à usage humain de l'EMA a soutenu en avril une nouvelle série de traitements couvrant des maladies neurologiques graves, des affections génétiques rares, des pathologies oculaires et le cancer du sein, dans un paquet qui inclut également des extensions d'indication pour de nouveaux médicaments déjà autorisés.
Des traitements pour la sclérose en plaques secondaire progressive non-récidivante, l'atrophie musculaire spinale, une maladie héréditaire rare affectant le métabolisme des lipides, des affections oculaires provoquant la perte de la vue et le cancer du sein figurent parmi les principaux dossiers soutenus en avril par le Comité des médicaments à usage humain de l'Agence européenne des médicaments.
En résumé
Le CHMP a émis des avis positifs pour cinq médicaments ciblant des maladies neurologiques graves, des affections génétiques rares, des pathologies oculaires et le cancer du sein.
Parmi ceux-ci figurent Cenrifki pour la sclérose en plaques progressive, Itvisma pour l'atrophie musculaire spinale et Redemplo pour le syndrome de chylomicronémie familiale.
Rexatilux est un biosimilaire pour plusieurs maladies oculaires, tandis que Palbociclib Viatris est un générique pour le cancer du sein.
Le CHMP a également soutenu l'extension des indications pour de nouveaux médicaments déjà autorisés, y compris Comirnaty, Opdivo, Skyrizi et Venclyxto.
Deux dossiers ont été retirés, pour Viokat et pour une nouvelle utilisation de Pluvicto, et tous les avis positifs attendent maintenant la décision de la Commission européenne.
Le paquet d'avis positifs émis par le CHMP en avril couvre une large gamme de traitements, allant des médicaments pour des maladies neurologiques sévères et des affections rares jusqu'à des produits qui peuvent élargir l'accès au traitement par une concurrence accrue. Au centre de la réunion se trouvaient cinq nouveaux médicaments recommandés pour autorisation au niveau de l'Union européenne.
Cenrifki, avec le principe actif tolebrutinib, est destiné au traitement de la sclérose en plaques secondaire progressive non-récidivante, une affection du cerveau et de la moelle épinière dans laquelle l'inflammation détruit la gaine protectrice des nerfs et les nerfs eux-mêmes. Itvisma, avec le principe actif onasemnogene abeparvovec, est une thérapie génique pour le traitement de l'atrophie musculaire spinale 5q, décrite par l'EMA comme une maladie héréditaire rare et grave provoquant faiblesse et atrophie musculaire.
Redemplo, avec le principe actif plozasiran, vise le traitement du syndrome de chylomicronémie familiale chez les adultes, une maladie héréditaire rare qui empêche l'organisme de décomposer les lipides. L'EMA souligne que ce médicament offre une nouvelle option thérapeutique pour les patients ayant un besoin médical élevé non satisfait. Tant Itvisma que Redemplo ont la désignation de médicament orphelin.
Les deux autres avis positifs concernent l'élargissement de l'accès au traitement par des produits déjà connus dans d'autres classes d'utilisation. Rexatilux, avec le principe actif ranibizumab, est un médicament biosimilaire destiné au traitement de plusieurs maladies oculaires qui entraînent une altération de la vue, y compris la dégénérescence maculaire liée à l'âge de type humide et d'autres rétinopathies. Palbociclib Viatris, avec le principe actif palbociclib, est un médicament générique pour le traitement du cancer du sein.
En plus de ces nouveaux produits, le CHMP a soutenu l'extension des indications thérapeutiques pour de nouveaux médicaments déjà autorisés dans l'Union européenne : Agamree, Aquipta, Crysvita, Comirnaty, Inaqovi, Opdivo, Privigen, Skyrizi et Venclyxto. Le communiqué ne détaille pas sur cette page toutes les nouvelles utilisations approuvées au niveau du comité, mais montre que les dossiers ont reçu des avis favorables et suivent le parcours procédural vers la Commission européenne.
La réunion a également inclus deux retraits. La demande initiale d'autorisation pour Viokat, développé pour le traitement de l'hyperphagie chez les personnes atteintes du syndrome de Prader-Willi, a été retirée. La demande pour une nouvelle utilisation de Pluvicto dans le traitement de certains patients adultes atteints de cancer de la prostate métastatique résistant à la castration a également été retirée.
L'EMA a annoncé séparément l'achèvement de l'évaluation pour l'extension de l'utilisation d'Opdualag dans le mélanome avancé. Bien que l'agence n'ait pas recommandé la nouvelle utilisation, elle a accepté que les données pertinentes du dossier soient incluses dans les informations sur le produit, afin que les professionnels de santé aient accès à des données actualisées concernant les effets du médicament pour une certaine catégorie de patients.
Dans l'ensemble, la réunion d'avril dessine un tableau dans lequel les décisions scientifiques européennes couvrent simultanément des thérapies de haute complexité, telles que la thérapie génique, des traitements pour des maladies rares et sévères, mais aussi des produits biosimilaires et génériques qui peuvent contribuer à élargir les options thérapeutiques et à un accès plus large sur le marché.
Le CHMP joue le rôle d'évaluateur scientifique dans la procédure européenne d'autorisation, et ses avis constituent la base des décisions ultérieures de la Commission européenne. Dans ce cas, l'accent n'est pas seulement mis sur l'étape procédurale, mais sur le profil des médicaments évalués : traitements pour des maladies neurologiques progressives, affections génétiques rares, troubles métaboliques sévères, maladies oculaires et oncologie.
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