L'FDA propose un cadre pour accélérer les traitements personnalisés pour les maladies rares

L'Agence américaine des aliments et des médicaments (FDA) a annoncé un nouveau cadre de travail destiné à accélérer les autorisations pour les traitements personnalisés des maladies génétiques rares. Cette proposition permet aux fabricants de médicaments de s'appuyer sur de petites études bien contrôlées, au lieu d'études cliniques traditionnelles, lorsque celles-ci ne sont pas réalisables. L'objectif est de fournir aux patients un accès précoce aux traitements, même si les données disponibles sont limitées, avec une surveillance continue de la sécurité par le biais d'exigences post-approbation.

La FDA fournira des règles plus claires pour le développement de médicaments basés sur l'édition du génome et l'ARN, exigeant des justifications pour l'absence d'études randomisées et la collecte de preuves dans des conditions réelles après approbation. Les fabricants devront finaliser des études de confirmation et garantir la protection des patients, y compris le consentement éclairé. Le nouveau cadre s'appliquera initialement aux thérapies basées sur l'édition génétique, mais pourrait également être étendu à d'autres produits personnalisés. La FDA anticipe une augmentation des demandes pour des traitements destinés aux maladies rares, maintenant des normes de production inchangées, mais permettant une action plus rapide basée sur des expériences antérieures.