La FDA propone un marco para acelerar los tratamientos personalizados para enfermedades raras

La Agencia de Alimentos y Medicamentos (FDA) de los Estados Unidos ha anunciado un nuevo marco de trabajo destinado a acelerar las autorizaciones para los tratamientos personalizados de enfermedades genéticas raras. Esta propuesta permite a los fabricantes de medicamentos basarse en estudios pequeños y bien controlados, en lugar de estudios clínicos tradicionales, cuando estos no son factibles. El objetivo es ofrecer a los pacientes acceso temprano a tratamientos, incluso si los datos disponibles son limitados, con un monitoreo continuo de la seguridad a través de requisitos post-aprobación.

La FDA proporcionará reglas más claras para el desarrollo de medicamentos basados en la edición del genoma y ARN, exigiendo justificaciones para la ausencia de estudios aleatorizados y la recolección de evidencia en condiciones reales después de la aprobación. Los fabricantes deberán finalizar estudios de confirmación y asegurar la protección de los pacientes, incluyendo el consentimiento informado. El nuevo marco se aplicará inicialmente a terapias basadas en edición genética, pero podría extenderse a otros productos personalizados. La FDA anticipa un aumento en las solicitudes para tratamientos destinados a enfermedades raras, manteniendo los estándares de producción sin cambios, pero permitiendo una acción más rápida basada en experiencias anteriores.