Therapien für multiple Sklerose, spinale Muskelatrophie und seltene Krankheiten, unter den neuen positiven Gutachten der EMA

Der Ausschuss für Humanarzneimittel der EMA hat im April eine neue Reihe von Behandlungen unterstützt, die schwere neurologische Erkrankungen, seltene genetische Erkrankungen, Augenkrankheiten und Brustkrebs abdecken, in einem Paket, das auch Erweiterungen der Indikation für bereits zugelassene neue Medikamente umfasst.

Behandlungen für sekundär progrediente nicht-rezidivierende Multiple Sklerose, spinale Muskelatrophie, eine seltene erbliche Erkrankung, die den Lipidstoffwechsel beeinträchtigt, Augenkrankheiten, die zu Sehverlust führen, und Brustkrebs gehören zu den Hauptanträgen, die im April vom Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Arzneimittel-Agentur unterstützt wurden.

Kurz gesagt

Der CHMP hat positive Stellungnahmen für fünf Medikamente abgegeben, die sich auf schwere neurologische Erkrankungen, seltene genetische Erkrankungen, Augenkrankheiten und Brustkrebs konzentrieren.

Zu diesen gehören Cenrifki für progrediente nicht-rezidivierende Multiple Sklerose, Itvisma für spinale Muskelatrophie und Redemplo für das Syndrom der familiären Chylomikronämie.

Rexatilux ist ein Biosimilar für mehrere Augenkrankheiten, während Palbociclib Viatris ein Generikum für Brustkrebs ist.

Der CHMP hat auch die Erweiterung der Indikationen für bereits zugelassene neue Medikamente unterstützt, einschließlich Comirnaty, Opdivo, Skyrizi und Venclyxto.

Zwei Anträge wurden zurückgezogen, für Viokat und für eine neue Anwendung von Pluvicto, und alle positiven Stellungnahmen warten nun auf die Entscheidung der Europäischen Kommission.

Das Paket positiver Stellungnahmen, das der CHMP im April abgegeben hat, umfasst eine breite Palette von Behandlungen, von Medikamenten für schwere neurologische Erkrankungen und seltene Erkrankungen bis hin zu Produkten, die den Zugang zu Behandlungen durch erhöhte Konkurrenz erweitern können. Im Mittelpunkt der Sitzung standen fünf neue Medikamente, die für die Zulassung in der Europäischen Union empfohlen wurden.

Cenrifki, mit dem Wirkstoff Tolebrutinib, ist zur Behandlung von progredienter nicht-rezidivierender Multipler Sklerose bestimmt, einer Erkrankung des Gehirns und des Rückenmarks, bei der Entzündungen die schützende Hülle der Nerven und die Nerven selbst schädigen. Itvisma, mit dem Wirkstoff Onasemnogene Abeparvovec, ist eine Gentherapie zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie 5q, die von der EMA als seltene und schwere erbliche Erkrankung beschrieben wird, die Schwäche und Muskelatrophie verursacht.

Redemplo, mit dem Wirkstoff Plozasiran, zielt auf die Behandlung des Syndroms der familiären Chylomikronämie bei Erwachsenen ab, einer seltenen ererbten Erkrankung, die den Körper daran hindert, Lipide abzubauen. Die EMA betont, dass dieses Medikament eine neue therapeutische Option für Patienten mit unzureichend befriedigtem medizinischem Bedarf bietet. Sowohl Itvisma als auch Redemplo haben den Status eines Orphan-Arzneimittels.

Weitere zwei positive Stellungnahmen betreffen die Erweiterung des Zugangs zu Behandlungen durch bereits bekannte Produkte in anderen Anwendungsbereichen. Rexatilux, mit dem Wirkstoff Ranibizumab, ist ein Biosimilar zur Behandlung mehrerer Augenkrankheiten, die zu Sehverlust führen, einschließlich altersbedingter feuchter Makuladegeneration und anderer Retinopathien. Palbociclib Viatris, mit dem Wirkstoff Palbociclib, ist ein Generikum zur Behandlung von Brustkrebs.

Zusätzlich zu diesen neuen Produkten hat der CHMP die Erweiterung der therapeutischen Indikationen für bereits in der Europäischen Union zugelassene neue Medikamente unterstützt: Agamree, Aquipta, Crysvita, Comirnaty, Inaqovi, Opdivo, Privigen, Skyrizi und Venclyxto. Die Mitteilung geht nicht näher auf dieser Seite auf alle neuen Genehmigungen ein, die auf Ebene des Ausschusses genehmigt wurden, zeigt jedoch, dass die Anträge positive Stellungnahmen erhalten haben und den Verfahrensweg zur Europäischen Kommission durchlaufen.

Die Sitzung umfasste auch zwei Rückzüge. Der ursprüngliche Antrag auf Zulassung für Viokat, das zur Behandlung von Hyperphagie bei Personen mit Prader-Willi-Syndrom entwickelt wurde, wurde zurückgezogen. Auch der Antrag auf eine neue Anwendung von Pluvicto zur Behandlung bestimmter erwachsener Patienten mit kastrationsresistentem metastasiertem Prostatakrebs wurde zurückgezogen.

Die EMA hat außerdem die Beendigung der Bewertung zur Erweiterung der Anwendung von Opdualag bei fortgeschrittenem Melanom bekannt gegeben. Obwohl die Agentur die neue Anwendung nicht empfohlen hat, hat sie akzeptiert, dass relevante Daten aus dem Antrag in die Produktinformationen aufgenommen werden, damit Fachleute im Gesundheitswesen Zugang zu aktualisierten Informationen über die Wirkungen des Medikaments bei einer bestimmten Patientengruppe haben.

Insgesamt zeichnet die Sitzung im April ein Bild, in dem europäische wissenschaftliche Entscheidungen gleichzeitig Therapien von hoher Komplexität, wie Gentherapien, Behandlungen für seltene und schwere Erkrankungen sowie Biosimilars und Generika abdecken, die zur Erweiterung der therapeutischen Optionen und zu einem breiteren Zugang zum Markt beitragen können.

Der CHMP spielt die Rolle des wissenschaftlichen Evaluators im europäischen Zulassungsverfahren, und seine Stellungnahmen bilden die Grundlage für nachfolgende Entscheidungen der Europäischen Kommission. In diesem Fall liegt der Schwerpunkt nicht nur auf dem Verfahrensschritt, sondern auch auf dem Profil der bewerteten Medikamente: Behandlungen für fortschreitende neurologische Erkrankungen, seltene genetische Erkrankungen, schwere Stoffwechselstörungen, Augenkrankheiten und Onkologie.

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