FDA提出了一个框架，以加速针对罕见疾病的个性化治疗

美国食品和药物管理局（FDA）宣布了一项新的工作框架，旨在加速针对罕见遗传疾病的个性化治疗的授权。该提案允许制药公司在传统临床研究不可行时，依赖小规模且控制良好的研究，而不是传统的临床研究。其目的是在可用数据有限的情况下，尽早为患者提供治疗，同时通过批准后的要求持续监测安全性。

FDA将为基于基因组编辑和RNA的药物开发提供更明确的规则，要求在缺乏随机研究的情况下提供合理的解释，并在批准后收集真实条件下的证据。制造商将需要完成确认研究，并确保患者的保护，包括知情同意。新的框架最初将适用于基因编辑治疗，但也可能扩展到其他个性化产品。FDA预计针对罕见疾病的治疗请求将增加，同时保持不变的生产标准，但允许基于先前经验的更快行动。