Ministrul Sănătăţii, Alexandru Rogobete, subliniază că, în cazul bolilor rare, fiecare nouă opţiune terapeutică poate schimba parcursul unor vieți, motiv pentru care accesul la tratamente moderne este esenţial

Alexandru Rogobete subliniază dificultățile întâmpinate de pacienții cu boli rare, care adesea se confruntă cu lipsa de informații clare și cu drumuri lungi între specialiști. Accesul la tratamente moderne este crucial, deoarece acestea pot transforma viețile familiilor afectate. Printre noile terapii disponibile se numără Vosoritidum, primul tratament rambursat în România pentru acondroplazie. Efgartigimodum alfa oferă o soluție pentru pacienții cu miastenia gravis, stabilizând evoluția bolii. Berotralstatum aduce o opțiune pentru prevenirea atacurilor de angioedem ereditar, iar Vutrisiranum încetinește progresia amiloidozei ereditare. De asemenea, Filgotinibum devine o opțiune modernă pentru pacienții cu colită ulcerativă. Aceste progrese demonstrează angajamentul de a oferi soluții mai bune și de a îmbunătăți calitatea vieții pacienților.