search icon
search icon
Flag Arrow Down
Română
Română
Magyar
Magyar
English
English
Français
Français
Deutsch
Deutsch
Italiano
Italiano
Español
Español
Русский
Русский
日本語
日本語
中国人
中国人

Nyelv módosítása

arrow down
  • Română
    Română
  • Magyar
    Magyar
  • English
    English
  • Français
    Français
  • Deutsch
    Deutsch
  • Italiano
    Italiano
  • Español
    Español
  • Русский
    Русский
  • 日本語
    日本語
  • 中国人
    中国人
Rovatok
  • Utolsó óra
  • Exkluzív
  • INSCOP felmérések
  • Podcast
  • EU
  • Diaszpóra
  • Moldova Köztársaság
  • Politika
  • Gazdaság
  • Aktuális
  • Internacionális
  • Sport
  • Egészség
  • Oktatás
  • IT&C tudomány
  • Művészet & Életstílus
  • Vélemények
  • Választások 2025
  • Környezet
Rólunk
Kapcsolat
Adatvédelmi irányelvek
Felhasználási feltételek
Görgessen gyorsan a hírösszefoglalók között, és nézze meg, hogyan foglalkoznak velük a különböző kiadványok!
  • Utolsó óra
  • Exkluzív
    • INSCOP felmérések
    • Podcast
    • EU
    • Diaszpóra
    • Moldova Köztársaság
    • Politika
    • Gazdaság
    • Aktuális
    • Internacionális
    • Sport
    • Egészség
    • Oktatás
    • IT&C tudomány
    • Művészet & Életstílus
    • Vélemények
    • Választások 2025
    • Környezet
43 új hír az elmúlt 24 órában
  1. Kezdőlap
  2. EU

Az Európai Gyógyszerügynökség új gyógyszert ajánl felnőttek számára, akik familiáris chylomicronemia szindrómában szenvednek.

2eu.brussels
whatsapp
facebook
linkedin
x
copy-link copy-link
28 április 2026, 13:17
main event image
EU
Foto: 2eu.brussels
google-preference

Mindig nézd híreinket a Google-on

A Európai Gyógyszerügynökség ajánlotta a Redemplo, egy új gyógyszer engedélyezését az Európai Unióban, amely a családi chylomicronemia szindrómában szenvedő felnőttek számára készült, egy ritka örökletes betegség, amely potenciálisan halálos akut pancreatitist okozhat.


Röviden


Az EMA javasolja a Redemplo forgalomba hozatalának engedélyezését az EU-ban, amely a családi chylomicronemia szindrómában szenvedő felnőttek számára készült.


A betegség megakadályozza a szervezetet abban, hogy lebontja a lipideket, és rendkívül magas trigliceridszintet eredményez a vérben.


A Redemplo plozasiran hatóanyagot tartalmaz, amely egy első generációs siRNA kezelés, amely blokkolja az APOC3 fehérje termelését.


A fő tanulmányban a Redemploval kezelt betegek átlagosan 80%-os csökkenést mutattak a trigliceridszintben 10 hónap után, míg a placebo csoportban ez 17% volt.


A CHMP véleményét az Európai Bizottságnak továbbítják, amely dönt a forgalomba hozatali engedélyről az EU szintjén.


Az EMA 2026. április 24-én bejelentette, hogy ajánlotta a Redemplo engedélyezését a családi chylomicronemia szindrómában szenvedő felnőttek kezelésére, amelyet FCS rövidítéssel is ismernek. Az ajánlást az EMA humán gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága, a CHMP fogadta el, és ez egy közbenső lépést jelent az Európai Bizottság végső döntése előtt.


A családi chylomicronemia szindróma egy ritka örökletes betegség, amely megakadályozza a szervezetet abban, hogy lebontja a lipideket. Az érintett személyek rendkívül magas trigliceridszinttel rendelkeznek a vérben, ami súlyos hasi fájdalmakat, potenciálisan halálos akut pancreatitis epizódokat, hepatosplenomegáliát, cukorbetegséget, koncentrációs nehézségeket, memóriazavart és xantomákat, azaz zsírral telt bőrelváltozásokat okozhat.


Az FCS-sel élő betegeknek szigorúan korlátozniuk kell a zsírfogyasztást az étrendjükben. Az EMA azonban hangsúlyozza, hogy ez a megoldás nem mindig kivitelezhető vagy elég hatékony a trigliceridszint csökkentésére és a pancreatitis megelőzésére. A hagyományos lipidcsökkentő gyógyszerek minimális hatással vannak a trigliceridszintre az ilyen betegségben szenvedő betegeknél.


A Redemplo plozasiran hatóanyagot tartalmaz, amely egy kis interferáló RNS (siRNA) alapú kezelés, amelyet az APOC3 fehérje termelésének blokkolására terveztek, amely lassítja a zsírok lebontását. E fehérje blokkolásával a gyógyszer csökkenti a vér trigliceridszintjét és a zsírok felhalmozódását a szervezetben, ami várhatóan csökkenti a pancreatitis kockázatát.


A gyógyszert háromhavonta, szubkután injekció formájában adják be. Az EMA hangsúlyozza, hogy a Redemplo nem igényel genetikai megerősítést a betegségre, ellentétben más engedélyezett gyógyszerekkel, amelyek segíthetnek a genetikai szempontból megerősített FCS-sel élő személyeknek. Ez a különbség lehetőséget adhat több felnőtt számára, akik FCS-sel diagnosztizáltak, és választhatnak egy orvosi szükségletet, amelyet nem elégítettek ki.


Az EMA ajánlása egy fő tanulmány adataira épül, amely 75 felnőttet tartalmazott FCS-sel. Minden beteg kontrollált étrendet követett, és vagy Redemplot, vagy placebót kaptak.


10 hónapos kezelés után a Redemplot kapott betegek átlagosan 80%-os csökkenést mutattak a vér trigliceridszintjében, míg a placebo csoportban ez átlagosan 17% volt. A hatást mind a genetikai szempontból megerősített FCS-sel élő betegeknél, mind a klinikai diagnózissal rendelkezőknél figyelték meg, akik a jelek és tünetek alapján diagnosztizáltak.


Az EMA hangsúlyozza, hogy a hatás a tanulmány egyéves időtartama alatt fennmaradt, és legalább 18 hónapig tartott. A tanulmány jelentős mértékben kevesebb akut pancreatitis esetet is mutatott a Redemploval kezelt betegeknél, összehasonlítva azokkal, akik placebót kaptak.


A Redemplo leggyakoribb mellékhatásai közé tartozott a hiperglikémia, fejfájás, hányinger és az injekció helyén jelentkező reakciók.


A CHMP véleményét az Európai Bizottságnak továbbítják, hogy döntést hozzon a forgalomba hozatali engedélyről az EU szintjén. Az engedélyezés után a gyógyszer árának és visszatérítésének kérdéseit minden tagállamban külön-külön kezelik, a gyógyszer szerepe vagy használata alapján a nemzeti egészségügyi rendszerben.


A Redemplot az Arrowhead Pharmaceuticals Ireland Limited fejleszti. A gyógyszer 2021. július 19-én orvosi árvának minősítést kapott a családi chylomicronemia szindróma kezelésére.


A CHMP pozitív véleménye után az Orvosi Árvák Bizottsága, a COMP, értékelni fogja, hogy a gyógyszer árvának minősítése fenntartható-e. Az EMA ajánlása nem jelenti a betegek azonnali hozzáférését, mivel a végső engedélyezés az Európai Bizottság hatáskörébe tartozik, és a tényleges hozzáférés a későbbiekben a nemzeti ár- és visszatérítési döntésektől függ.


https://2eu.brussels/ro/stiri/agentia-europeana-pentru-medicamente-recomanda-un-nou-medicament-pentru-adultii-cu-sindrom-de-chilomicronemie-familiala

Legfrissebb hírek

23:21

A technokrata kormányzati változat visszatérhet a tárgyalások asztalára. Ciprian Ciucu: „A köztársasági elnök egy vagy két, három változatot tesztelt, de nem mondták el, mik azok a változatok.”

22:53

A Brazília elnöke, Lula da Silva, elindítja a kampányát a negyedik mandátumért / Azt nyilatkozta, hogy „kiváló formában van” 80 évesen.

22:17

Radu Miruță: „Ez egy bonyolult helyzet, egy olyan helyzet, amely csupán a villamosenergia-termelés és -fogyasztás egyensúlyának rossz kezelésének következménye / Románia évek óta csak bezárt.”

21:50

Tűz egy komp fedélzetén Indonéziában, Madura szigetének közelében: Öt ember meghalt és 41 eltűnt.

21:26

Superliga: Corvinul Hunedoara és Sepsi döntetlent játszott, 1-1

További hírek megtekintése

app preview
Személyre szabott hírfolyam, mesterséges intelligencia alapú keresés és értesítések interaktívabb élményben.
app preview app preview
európai gyógyszerügynökség egészség EU Európai Unió

A szerkesztőség ajánlása

main event image
Aktuális
Tegnap 18:53

Az első robbantás a Duna Cernavodă felé terelésére meghiúsult. A katonák hétfőn folytatják az beavatkozást.

Források
imagine sursa
imagine sursa
imagine sursa
imagine sursa
imagine sursa
+6
main event image
Exkluzív
1 augusztus 2026, 10:15
Exkluzív tartalom

IT News Review by Control F5 Software: Az AI-val rendelkező kamerák képesek észlelni a telefonhasználatot a volánnál

main event image
Vélemények
Tegnap 06:17

Sever Voinescu: Kísértés és hajlam

main event image
Vélemények
Tegnap 18:36
Szerkesztőségi vélemények & vélemények

Azt javasolja, hogy ne csodálkozzunk már...

app preview
Személyre szabott hírfolyam, mesterséges intelligencia alapú keresés és értesítések interaktívabb élményben.
app preview
app store badge google play badge
  • Utolsó óra
  • Exkluzív
  • INSCOP felmérések
  • Podcast
  • EU
  • Diaszpóra
  • Moldova Köztársaság
  • Politika
  • Gazdaság
  • Aktuális
  • Internacionális
  • Sport
  • Egészség
  • Oktatás
  • IT&C tudomány
  • Művészet & Életstílus
  • Vélemények
  • Választások 2025
  • Környezet
  • Rólunk
  • Kapcsolat
Adatvédelmi irányelvek
Sütiszabályzat
Felhasználási feltételek
Nyílt forráskódú licencek
Minden jog fenntartva - Strategic Media Team SRL

Partnerségi technológia

anpc-sal anpc-sol