Az Európai Gyógyszerügynökség új gyógyszert ajánl felnőttek számára, akik familiáris chylomicronemia szindrómában szenvednek.
Mindig nézd híreinket a Google-on
A Európai Gyógyszerügynökség ajánlotta a Redemplo, egy új gyógyszer engedélyezését az Európai Unióban, amely a családi chylomicronemia szindrómában szenvedő felnőttek számára készült, egy ritka örökletes betegség, amely potenciálisan halálos akut pancreatitist okozhat.
Röviden
Az EMA javasolja a Redemplo forgalomba hozatalának engedélyezését az EU-ban, amely a családi chylomicronemia szindrómában szenvedő felnőttek számára készült.
A betegség megakadályozza a szervezetet abban, hogy lebontja a lipideket, és rendkívül magas trigliceridszintet eredményez a vérben.
A Redemplo plozasiran hatóanyagot tartalmaz, amely egy első generációs siRNA kezelés, amely blokkolja az APOC3 fehérje termelését.
A fő tanulmányban a Redemploval kezelt betegek átlagosan 80%-os csökkenést mutattak a trigliceridszintben 10 hónap után, míg a placebo csoportban ez 17% volt.
A CHMP véleményét az Európai Bizottságnak továbbítják, amely dönt a forgalomba hozatali engedélyről az EU szintjén.
Az EMA 2026. április 24-én bejelentette, hogy ajánlotta a Redemplo engedélyezését a családi chylomicronemia szindrómában szenvedő felnőttek kezelésére, amelyet FCS rövidítéssel is ismernek. Az ajánlást az EMA humán gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága, a CHMP fogadta el, és ez egy közbenső lépést jelent az Európai Bizottság végső döntése előtt.
A családi chylomicronemia szindróma egy ritka örökletes betegség, amely megakadályozza a szervezetet abban, hogy lebontja a lipideket. Az érintett személyek rendkívül magas trigliceridszinttel rendelkeznek a vérben, ami súlyos hasi fájdalmakat, potenciálisan halálos akut pancreatitis epizódokat, hepatosplenomegáliát, cukorbetegséget, koncentrációs nehézségeket, memóriazavart és xantomákat, azaz zsírral telt bőrelváltozásokat okozhat.
Az FCS-sel élő betegeknek szigorúan korlátozniuk kell a zsírfogyasztást az étrendjükben. Az EMA azonban hangsúlyozza, hogy ez a megoldás nem mindig kivitelezhető vagy elég hatékony a trigliceridszint csökkentésére és a pancreatitis megelőzésére. A hagyományos lipidcsökkentő gyógyszerek minimális hatással vannak a trigliceridszintre az ilyen betegségben szenvedő betegeknél.
A Redemplo plozasiran hatóanyagot tartalmaz, amely egy kis interferáló RNS (siRNA) alapú kezelés, amelyet az APOC3 fehérje termelésének blokkolására terveztek, amely lassítja a zsírok lebontását. E fehérje blokkolásával a gyógyszer csökkenti a vér trigliceridszintjét és a zsírok felhalmozódását a szervezetben, ami várhatóan csökkenti a pancreatitis kockázatát.
A gyógyszert háromhavonta, szubkután injekció formájában adják be. Az EMA hangsúlyozza, hogy a Redemplo nem igényel genetikai megerősítést a betegségre, ellentétben más engedélyezett gyógyszerekkel, amelyek segíthetnek a genetikai szempontból megerősített FCS-sel élő személyeknek. Ez a különbség lehetőséget adhat több felnőtt számára, akik FCS-sel diagnosztizáltak, és választhatnak egy orvosi szükségletet, amelyet nem elégítettek ki.
Az EMA ajánlása egy fő tanulmány adataira épül, amely 75 felnőttet tartalmazott FCS-sel. Minden beteg kontrollált étrendet követett, és vagy Redemplot, vagy placebót kaptak.
10 hónapos kezelés után a Redemplot kapott betegek átlagosan 80%-os csökkenést mutattak a vér trigliceridszintjében, míg a placebo csoportban ez átlagosan 17% volt. A hatást mind a genetikai szempontból megerősített FCS-sel élő betegeknél, mind a klinikai diagnózissal rendelkezőknél figyelték meg, akik a jelek és tünetek alapján diagnosztizáltak.
Az EMA hangsúlyozza, hogy a hatás a tanulmány egyéves időtartama alatt fennmaradt, és legalább 18 hónapig tartott. A tanulmány jelentős mértékben kevesebb akut pancreatitis esetet is mutatott a Redemploval kezelt betegeknél, összehasonlítva azokkal, akik placebót kaptak.
A Redemplo leggyakoribb mellékhatásai közé tartozott a hiperglikémia, fejfájás, hányinger és az injekció helyén jelentkező reakciók.
A CHMP véleményét az Európai Bizottságnak továbbítják, hogy döntést hozzon a forgalomba hozatali engedélyről az EU szintjén. Az engedélyezés után a gyógyszer árának és visszatérítésének kérdéseit minden tagállamban külön-külön kezelik, a gyógyszer szerepe vagy használata alapján a nemzeti egészségügyi rendszerben.
A Redemplot az Arrowhead Pharmaceuticals Ireland Limited fejleszti. A gyógyszer 2021. július 19-én orvosi árvának minősítést kapott a családi chylomicronemia szindróma kezelésére.
A CHMP pozitív véleménye után az Orvosi Árvák Bizottsága, a COMP, értékelni fogja, hogy a gyógyszer árvának minősítése fenntartható-e. Az EMA ajánlása nem jelenti a betegek azonnali hozzáférését, mivel a végső engedélyezés az Európai Bizottság hatáskörébe tartozik, és a tényleges hozzáférés a későbbiekben a nemzeti ár- és visszatérítési döntésektől függ.
Legfrissebb hírek
12:00
11:59
11:54
11:49
11:48
További hírek megtekintése
