FDA javasolja egy keret létrehozását a ritka betegségek személyre szabott kezeléseinek felgyorsítására.

Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) bejelentette egy új keretrendszer bevezetését, amely a ritka genetikai betegségek személyre szabott kezeléseinek engedélyezésének felgyorsítására szolgál. Ez a javaslat lehetővé teszi a gyógyszergyártók számára, hogy kis, jól kontrollált tanulmányokra támaszkodjanak a hagyományos klinikai vizsgálatok helyett, amikor azok nem kivitelezhetők. A cél az, hogy a betegek korai hozzáférést kapjanak a kezelésekhez, még akkor is, ha a rendelkezésre álló adatok korlátozottak, folyamatos biztonsági megfigyeléssel a jóváhagyás utáni követelmények révén.

Az FDA világosabb szabályokat fog biztosítani a genom- és RNS-szerkesztésen alapuló gyógyszerek fejlesztésére, indoklást kérve a randomizált vizsgálatok hiányára és a valós körülmények között történő bizonyítékgyűjtésre a jóváhagyás után. A gyártóknak be kell fejezniük a megerősítő tanulmányokat, és biztosítaniuk kell a betegek védelmét, beleértve az tájékozott beleegyezést is. Az új keretrendszer kezdetben a génszerkesztésen alapuló terápiákra vonatkozik, de más személyre szabott termékekre is kiterjeszthető. Az FDA a ritka betegségek kezelésére irányuló kérelmek növekedésére számít, miközben a gyártási standardokat változatlanul tartja, de lehetővé teszi a korábbi tapasztalatokon alapuló gyorsabb eljárásokat.