La Agencia Europea de Medicamentos recomienda un nuevo medicamento para adultos con síndrome de quilomicronemia familiar.
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La Agencia Europea de Medicamentos ha recomendado la autorización en la Unión Europea de Redemplo, un nuevo medicamento para adultos con síndrome de chilomicronemia familiar, una enfermedad rara hereditaria que puede provocar pancreatitis aguda potencialmente fatal.
En resumen
EMA recomienda otorgar una autorización de introducción en el mercado en la UE para Redemplo, destinado a adultos con síndrome de chilomicronemia familiar.
La enfermedad impide al organismo descomponer los lípidos y lleva a niveles extremadamente altos de triglicéridos en sangre.
Redemplo contiene plozasiran, un tratamiento siRNA de primera clase que bloquea la producción de la proteína APOC3.
En el estudio principal, los pacientes tratados con Redemplo tuvieron una reducción media del 80% de los triglicéridos después de 10 meses, frente al 17% en el grupo placebo.
La opinión del CHMP será transmitida a la Comisión Europea, que decidirá sobre la autorización de introducción en el mercado a nivel de la UE.
EMA anunció el 24 de abril de 2026 que recomendó la autorización de Redemplo para el tratamiento de adultos con síndrome de chilomicronemia familiar, conocido también por el acrónimo FCS. La recomendación fue adoptada por el Comité de Medicamentos de Uso Humano de la EMA, CHMP, y representa un paso intermedio antes de una decisión final de la Comisión Europea.
El síndrome de chilomicronemia familiar es una enfermedad rara hereditaria que impide al organismo descomponer los lípidos. Las personas afectadas tienen niveles extremadamente altos de triglicéridos en sangre, lo que puede provocar dolores abdominales severos, episodios de pancreatitis aguda potencialmente fatal, hepatosplenomegalia, diabetes, falta de concentración, pérdidas de memoria y xantomas, es decir, lesiones cutáneas llenas de grasa.
Los pacientes con FCS deben limitar estrictamente la ingesta de grasas a través de la dieta. Sin embargo, EMA señala que esta medida no siempre es factible o suficientemente efectiva para reducir los triglicéridos y prevenir la pancreatitis. Los medicamentos tradicionales para reducir lípidos tienen un impacto mínimo sobre los niveles de triglicéridos en pacientes con esta enfermedad.
Redemplo contiene plozasiran, un tratamiento basado en small interfering RNA, siRNA, diseñado para bloquear la producción de APOC3, una proteína que ralentiza la descomposición de las grasas. Al bloquear esta proteína, el medicamento reduce el nivel de triglicéridos en sangre y la acumulación de grasa en el organismo, lo que se espera que reduzca el riesgo de pancreatitis.
El medicamento se administra una vez cada tres meses, mediante inyección subcutánea. EMA señala que Redemplo no requiere confirmación genética de la enfermedad, a diferencia de otros medicamentos autorizados que pueden ayudar a personas con FCS confirmado genéticamente. Esta diferencia puede ofrecer una opción de tratamiento para más adultos diagnosticados con FCS y puede responder a una necesidad médica no cubierta.
La recomendación de EMA se basa en los datos de un estudio principal que incluyó a 75 adultos con FCS. Todos los pacientes siguieron una dieta controlada y recibieron ya sea Redemplo o placebo.
Después de 10 meses de tratamiento, los pacientes que recibieron Redemplo tuvieron una reducción media del 80% en el nivel de triglicéridos en sangre, en comparación con una reducción media del 17% en el grupo placebo. El efecto se observó tanto en pacientes con FCS confirmado genéticamente como en aquellos diagnosticados clínicamente en base a signos y síntomas.
EMA señala que el efecto se mantuvo durante el año de duración del estudio y hasta al menos 18 meses. El estudio también mostró un número significativamente menor de casos de pancreatitis aguda en pacientes tratados con Redemplo, en comparación con aquellos que recibieron placebo.
Los efectos secundarios más comunes reportados para Redemplo fueron hiperglucemia, cefalea, náuseas y reacciones en el lugar de inyección.
La opinión del CHMP será transmitida a la Comisión Europea para la adopción de una decisión sobre la autorización de introducción en el mercado a nivel de la UE. Tras la concesión de la autorización, las decisiones sobre el precio y el reembolso se tomarán a nivel de cada estado miembro, en función del papel o uso del medicamento en el sistema nacional de salud.
Redemplo es desarrollado por Arrowhead Pharmaceuticals Ireland Limited. El medicamento recibió la designación de medicamento huérfano para el tratamiento del síndrome de chilomicronemia familiar el 19 de julio de 2021.
Tras la opinión positiva del CHMP, el Comité de Medicamentos Huérfanos, COMP, evaluará si la designación de medicamento huérfano debe mantenerse. La recomendación de EMA no equivale a acceso inmediato para los pacientes, ya que la autorización final pertenece a la Comisión Europea, y el acceso efectivo depende posteriormente de las decisiones nacionales sobre el precio y el reembolso.
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